LIETUVOS RESPUBLIKOS SVEIKATOS APSA GOS MINISTERIJOS APELIACINES KOMISIJOS SKUNDAMS DEL LIG J, VAISTINiy PREPARATy IR MEDICINOS PAGALBOS PRIEMONiy KOMPENSAVIMO IR LABAI RETy ZMOGAUS SVEIKAXOS BtJKLiy GYDYMO I LAIDy KOMPENSAVIMO KOMISIjy SPRE DIMy NAG INEXIPOSEDZIO PROXOKOLAS 2018 m. lapkrisioa d. Nr. AK- Vilnius Posedis jvyko 2018-11-19, 09.00 val. Sveikatos apsaugos ministerijos 306 saleje. Posedzio pirmininkas - Inga Grigiene Posedzio sekretore - Inga Skutkevidiute Posedyje dalyvavo: 6 komisijos nariai (s rasas pridedamas), vaistinip preparatp gamintojp atstovai. Kvorumas yra. DARBOTVARKE: Celgene I ternational Sari 2018-10-24 rastu Nr. 2018/10-20 ateikta apeliacija del Ligp, vaistinip preparatp ir medicines pagalbos priemonip kompensavimo komisijos (toiiau - Kompensavimo komisija) sprendimo del vaistinio reparato Vizada (Azacitidinum) kom ens vimo ( eg. Kontoroje 2018-10-25 Nr. 9-18680). SVARSTYTA: Celgene International Sari 2018-10-24 rastu Nr. 2018/10-20 pateikta apeliacija del Kompensavimo komisijos sprendimo del vaistinio preparato Vizada (Azacitidinum) kompensavimo (Reg. Kontoroje 2018-10-25 Nr. 9-18680). Apeliacine komisija skundams del Ligp, vaistinip preparatp ir medicines pagalbos priemonip kompensavimo ir Labai retp zmogaus sveikatos buklip gydymo islaidp kompensavimo komisijp sprendimp nagrineti (toiiau - Apeliacine komisija) i nagrinejo Celgene International Sari (Kompanija) 2018-10-24 rastu pateiktp apeliacijpir Kompanijos nesutikimo su Kompensavimo komisijos sprendimu, pateiktu2018-10-10 astunr. (1.2.10.4-253)10-7308, motyvus, taip pat Kompensavimo komisijos 2018-11-05 ra tu Nr. BR-1996 Del informaeijos pateikimo Apeliacinei komisijai pateiktp informaeijp, susijusip su Pareiskejo apeliacijoje nurodytomis aplinkybemis. Nustatyta, kad Sveikatos apsaugos ministerija 2016 m. rugsejo 5. gavo Kompanijos Celgene International Sad paraiskp jrasyti j Ligp ir kompensuojam jp vaistp joms gydyti s asp (A sprasas) vaistinj prepa atp Azacitidinum (Vidaza), skirt uminei mieloidinei leukemijai (TL -10-AM kodas C92.0) gydyti, taikant skyrimo s lyg 65 metp ir vyresnip suaugusipjp pacientp, sergancip UML, esant >30 proc. blastp kaulp diulpuose pagal PSO klasifikacijp, gydymui, kai negalima taikyti HKTL. Kompensavimo komisija 2016 m. gruodzio 29 d. svarste siulomo kompensuoti vaisto paraiskp. Pirminio vertinimo metu buvo nustatyta, kad ve tinimui pateiktame klinikiniame tyrime gydymas Azacitidi um lyginamas su standartiniu prieziu os rezimu. Bendrojo isgyvenamumo mediana buvo 3,8 men. ilgesne Azacitidinum grupeje, tadiau skirtumas statisti al reiksmingas nebuvo. Statistical reiksmingp skirtump tarp grupip vertinant antrines vertinampsias baigtis taip pat nenustatyta, todel buvo nurodyta, kadazacitidinum suteikia papildomp terapinj pasirinkimp su is esmes tokia pat kaip jau jtrauktp preparatp terapine nauda ir nustatyta jo terapine ve te yra 10 balp (uz naujovicump skiriami 4 balai, uz terapin naudp - 6 balai). Buvo nustatyta, kad farmakoekonomine verte yra 2,5 balo (uz gamintojo
deklar otfj kain% vertinant EURIPID s.stemoje rastas kamas refeiencmese sa e kl balas, uz farmakoekonomin? naud - 1,5 bale). Buvo rasti neatitibma tarp EURIPID sistemoje fhttp'//www.euripid.eu) esancii} bei gamintojo pateik deklaruotq kainq, todel pareiskejw buvo siuloma atnaujinti eklaruotas kainas Lietuva ir kitoms ES salims. Prognozuojamos Privalomojo sveikatos draudimo fondo (toliau - PSDF) biudzeto islai os, jei butt} gydoma 22-37 pacientai piimais-treciais kompensavimo metais, sudarytq ir didetq apie X Eur pirmais kompensavimo metais ir apie XX Eui treciais kompensavimo metais. Valstybine ligonixj kasa savo vertmime nurode, kad tikslesnei PSD biudzeto islaidu prognozei reikalinga patikslinti informacij zx Azacitidmum pagal smlom kompensuot indikaeija tinkamas gydyti ambulatoriskai/dienos stacionare; kokias siuo metu ambulatormiam gydymui kompensuojamas gydymo schemas galeti* keisti vaistinis prep ratas Aza tidinum nurodant vaistu dozes ir vidutinj skiriam kursii skaidiii) bei patikslinti prognozuojam pacientn skai5iip Taip pat gamintojas turet pateikti informaeijq apie kontecius siulymus del gydymo rizikos pasidalijimo sutarties sudarymo. Mineto posedzio metu nuspr sta teikti p ieiskejui pnm vertinimo isvada bei kreiptis \ specialistus konsultantus su pragymu ateikti papildomq informacij Pareiskejas 2017 m. sausio 16 d. el. laisku buvo informuotas apie pirmmio veitimmo isvad bei Kompens vimo komisijos priimt sprendim. PareiSkejas 017 m. vasario 28 d. rastu pateike papildom informacij, kun gaiet daryti pa Ej terapines, farmakoekonomines ir PSDF biudzeto vertinimams... v... Kompensavimo komisija 2017 m. geguzes 18 d. posedyje pakartotinai vertino sio vaisto pacaiikq. Valstybine vaistq kontroles tarnyba (toliau - VVKT) jvertinusi pareiskejo Pa e k informaeijq nurode, kad terapine vaisto verte nepasikeite ir liko tokia pati t. y. 10 bait). VVKT nuiode, kad vaisto tera ine verte nustatoma pagal kli ikiniq tyrimq duomenis bei priemamij gydym be to, gydymas taikomas ligonineje taip pat yra apmokamas is PSDF lesp. Nors pareiskejas pateike nesuti imq su terapines naudos vertinimu argumentuodamas, kad tai paciai ATC grupei priklausanoio vais Decitabin m terapine nauda buvo jvertinta 7 balais, VVKT pazymejo, kad vaistai vertmam. paga pateiktu klinikiniii tyrimi) rezultatus. Palyginam jii Azacitidimm ir DecUabmum tynmij neatlikta, tode jokiu isvadu apie jij panasumus ar skirtumus pateikti negalima, Pareiskejas pateike prieds}, ku o auto a nera nurodyti, taip pat neaisku kur sie duomenys yra paskelbti, todel jie vertmti nebuv0;nac1 '1 sveikatos ir klinikines ompeteneijos instituto (NICE) nuomone, AzacU.dmum neatitmka kntei jt} ilginaneiu bendnyi i gyvenamumii. Nustatyta patikslinta farmakoekonomme verte yra 4.5 balo Patikslintos prognozuojamos PSDF biudzeto islaidos, jei buty gydoma 30 pacientp pirmais-tieciais kompensavimo metais (SAM specialist } konsultantp patikslmtas prognozuojamas pacientp skaidms), sudaryti) ir dideti} apie XX Eur pirmais-treciais kompensavimo metais. Pazymet a, LietaTO hematologi) draugija nurode, kad daugelis UML serganen} pacientij buna sunkios bukles, todel tu buti pradeti gydyti stacionare, o tik gavus gydymo efekti} gydymas gall buti t?siamas dienos stacionaie. Draugiia siulo ki'eiptis pareiskej del nemokamo vaisto tiekimo indukcmiam gydymui stacionaie (. y. klinikiniam efektui gauti iki daugiausia triji) gydymo kursy), o vaistij kompensuoti alaikomajam gydymui ambulatoriskai tik tiems pacientams, kuriems gautas klinikinis efektas po indukcimo gy y. Atsizvelgdama } draugijos pateikti} informaeiji}, Kompensavimo komisija nuspiende pakartotinai kreiptis } Lietuvos hematologi} draugiji} prasant patikslinti informaeiji} del prognozuojamo pacienti) skaiciaus, kuriems buti) gautas klinikinis efektas po indukcimo gydy o O gavus a y! ki'eiptis i Tarpinstitucin? derybv} del vaistinii} preparaty ir medicmos agalbos piiemomi} kai t} nustatymo komisij (toliau - Derybt} komisija) prasant deretis su pareiskeju, kad vaistinis preparatas atitiktu Ligi), vaistinii) preparaty ir medicinos pagalbos priemonh} (rasymo } kompens vimo sqrasus n ji) keitimo tv rkos apraso, patvirtinto Lietuvos Respublikos sveikatos apsaugos mmistro 2002 m. balandzio 5 d. jsakymu Nr. 159 Del Ligp, vaistini preparatp ir medicinos pagalbos nemomp pasymo }
3 kompensavimo s rasus ir jp keitimo tvarkos apra o (toliau Tvarkos aprasas) 24 unkte numatytus reikalavimus (t. y. io vaisto kompens vimas turi nedidi ti PSDF biudzeto iglaidp). Kompensavimo komisija gavusi draugijos patikslint informacij apie pacientp skaicip bei VLK patikslint informacij apie bin zeto poreikj, 2017 m. liepos 26 d. rastu kreipesi j Derybi} komisijq. Derybij komisija 2018 m. liepos 19 d. rastu pateike informaciji, kad derybi* metu bendras susitarimas nebuvo pasiektas, todel nuspr sta derybas baigti bei persnjsti Kompensavimo komisijai gamintojo teiktus pasiulymus. Derybij komisija nurode, kad jp nuomone asiulymas neatitinka Tvarkos apraso nustatytp reikalavimp, o gamintojo nuomone, pasiulymas aritmetii&ai atitinka Tvarkos apraso reikalavimus. Sis Derybp komisijos rast s buvo svarstomas 2018 m. rugpjucio 9 d. Kompensavimo komisijos posedyje. Kompensavimo komisijos nariai diskutavo apie galimyb? kompanijai pakartotinai kreiptis j VVKT prasant pervertinti vaisto Azacitidinum terapin? vert?, ta&au atsizvelgiant \ tai, ka VLK vykdo derybas, o Kompensavimo komisija priima sprendimq pagal pateiktp informacijp, buvo nuspr?sta pavesti VLK susitikti su gamintoju ir is naujo jvertinti kompanijos pateiktp derybinj pasiulymp bei issamiai paaiskinti derybinio siulymo skaiciavimus. Gavus VLK informacijp t?sti svarstymc} Kompensavimo komisijos posedziuose. Kompens vimo komisija savo 2018-11-05 ra te Nr. BR-1966 Apeliacinei ko isijai pazy ejo, k d ji tik sva ste apie galimyb? pareiskejui kreiptis j VVKT, taciau tokio galutinio sprendimo neprieme. Neatsizvelgiant j tai, kompanija pateike prasymq VVKT pe vertinti vaisto tera in? vert? atsizvelgiant j siiilym asirasyti gydymo prieinamumo ir rizikos pasidalijimo sutartj. VVKT jvertino pareiskejo prasymq, taciau nurode, kad informacija del sutarties pasirasymo nedaro jtakos terapines vertes balui, remdamasi vaistinip preparatrj vertinimo schema nurodyta Tvarkos aprase. Tvarkos ap ase yra aiskiai apib ezta, kad vaistinio preparato terapine nauda yra vertinama tik pagal klinikiniij ty imp duomenis (pareiskejo pateiktus randomizuotus kitu vaistiniu p eparatu ai placebu kontroliuojamus tyrimus, tokip tyrimp metaan lizip, publikuotp tarptautiniuose mokslo leidiniuose, duomenis) ir nepriklausom institucijp ir tarnybp vertinimus, atliktus laikantis jrodymais pagrjstos medicinos principp. Del to, gydymo p ieinamumo gerinimo ir izikos pasidalijimo sutartis negali tureti jtakos vaistinio preparato naudos jvertinimui. Del sios priezasties VVKT nurode, kad Azacitidinum te apine verte yra nekeiciama. Kompesavimo komisija nurode, kad vadovaujantis teises aktais, kai vaisto terapine verte yra 10 balp, jo kompensavimas turi nedidinti PSDF biudzeto islaidp. Pareiskejas siulydamas pasirasyti sutartj nurodo, kad VLK turetp uztikrinti pacientp gydymp iki ligos atkrycio/p ogresijos, t. y. kompensuotp gydymo islaidas tik j atsakiusip j gydymp pacientp. Tai eiskia, kad PSDF islaidos vis tick butp naudojamos, todel toks siulymas, esant 10 balp terapinei naudai, nera tinkamas. 2018 m. spalio 4 d. posedyje Kompensavimo komisija atsizvelgdama visq pirmiau pateiktq i formacijq ir vadovaudamasi Tvarkos apraso 46punkt, prttme sprendimq nejrasyti j A sqrasq vaistinio prepa ato Azacitidinum (Vidaza), skirto uminei mieloidinei leukemijai (TLK-10-AMkodas C92.0) gydyti, taikant skyrimo sqlygq 65 metq i vyresniq suaugusiipq pacientif, serga ciq UML, esant >30 proc. blastq kaulq ciulpuose pagal PSO klasiftkacijq, gydymui, kai negalima taikyti HKTL, nesjis neatitinka Tvarkos apraso 24.2 papunktyje nustatytq kriterijq (terapi e verte yra 10 baht, 0 j kompensavimas didins PSDF biudzeto islaidas). Kompensavimo komisija pazymejo, kad siulymo nejrasyti io vaisto j ko pensavimo stjiasus neargumentavo kito vaisto Decitabinum svarstymu, o tik paminejo, kad siuo metu eramasi del kito vaisto tai a6iai ligai gy yti. Sp endimas buvo priimtas, nes neatitiko teises aktp reikalavimp. j Apeliacines komisijos posedj pakviesti Pareiskejo atstovai pak rtojo savo argumentus, kuiiais grindzia savo apeliacijp. Visp pirma, Pareiskejo nuomone, Kompensavimo komisija surinkusi informacijej is VVKT be jokio pagrindo nejvertino Vidaza terapines vertes pagal kompanijos pateiktq pasiulymq - Kompensavimo
4 komisija tiesiog atkartojo, k pasake VVKT, t.y., kad VVKT negali pervertinti terapines vertes, kadangi nebuvo tokio mirodymo is Kompensavimo komisijos. Kompanija teigia, kad 2018-08-09 vykusio Kom ensavimo komisijos posedzio metu buvo pritarta Kompanijos prasym i del krei imosi j VVKT, t ciau veliau surasytame protokole buvo nurodyta, kad tokio Kompensavimo komisijos pritarimo nebuvo. Kompanija taip pat nesutin a su VVKT ir Kompensavimo komisijos pozicija, kad klinikiniais rezultatais pagrjsta gydymo prieinamumo gerinimo ir rizikos pasidalijimo sutartis neturi jtakos terapines naudos jveitinimui. Kompanijos nuomone, tokios sutarties s lygos turi labai didziult? jtakq vaisto terapines naudos vertinimui, konkre5iai - ligos se gamumo rodiklii} mazejimui, mirtingumo rodiklhj mazejimui ir kitiems kriterijams, pagal kq. nustatoma terapine nauda, nes ja labai aiskiai identifikuojama pacientq pogrupis, tai yra tik tie suaug? pacientai, kurie j gydym atsake. Kompanijos nuomone, VVKT pagal kompanijos pateikt pasiulym, kuris taikomas tik tiems acientams, kurie atsako j gydymq, privalejo svarstyti apie vaisto Vizada pridetin terapin? naud pacienti} pogrupiui, uz k skiriami 7 balai, arba sio vaisto reiksmingq pridetin? terapin? naudq, nes kompensuojant gydymo islaidas tik atsakiusiij j gydym pacient, vaistas akivaizdziai suteiktij reiksmingq ridetin? terapin? naud siam pacientij pogrupiui, uz k ski iami 9 balai. Siuo atveju, Kompanijos manymu, tas nebuvo padaryta. Buvo tik vienas sakinys, t.y., kad terapines naudos jve tinimo jtakos neturi. Kompanija azymejo, kad remiantis Tvarkos apraso 20(2) punktu, Tvarkos ap aso 15-18 pun tuose nurodytos jstaigos ar Ministerijos administracijos padaliniai, gav<? Ap aso (20)1 unkte nurodyt pa eiskejo papildom infoimacij, juos jveitina, t.y., isanalizuoja i konkreciai nurodo, kokie argumentai ir motyvai leme pateiktos informacijos nepagrjstum ir atmetimq, kas sudaryti} pagrindq teigti, kad buvo atliktas pakartotinis vaisto Vidaza tera ines vertes jvertinimas. Ta6iau pasak Kompanijos toks jvertinimas nebuvo atliktas. Argument ir motyvi}, paaiskinanciii, kodel kompensuojant gydymo islaidas tik atsakiusip j gydymq pacientij, vaistas vis ti nesuteiktij reiksmingos p idetines terapines naudos siam acientq pogrupiui, nebuvo pateikta. VVKT taip at nurode, kad Kompanija nepateike jokiij naujp duomenij. Siuo atzvilgiu Kompanija pazymejo, kad nei Tvarkos a rasas, nei koks kitas teises aktas nenumato, kad pareiskejai turi teikti tik naujus duomenis, kaip i nera sejlygos, kad nepateikus naujp duomenij, vaistai nebevertinami. Kompanija taip pat nurode, kad Kompensavimo komisija be jokio pagrindo remesi tuo, kad vyksta derybos su kito vaisto gamintoju del vaisto Decitabino, kurio te apine nauda is esmes yra didesne nei vaisto Azacitidinum, kadangi nei tvarkos ap asas, nei joks kitas teises aktas nejtvirtina galimybes atmesti paraiskos, jei tuo metu yra svarstomi kiti vaistai tai paciai Hgai gydyti. Kompanijos nuomone, tva kos aprasas aiskiai jvardijapag indus, kada vaistiniai prepa atai jrasomi j sqrasus ir, kad ie pagrindai nera susij? su kitij gamintojij vaistais. Be to, Kompanijos manymu, vaisto Decitabino (Dacogen) terapine nauda nera didesne nei vaisto Azacitidinum. Abiejij vaistiniij preparatij terapine verte buvo jvertinta vienodai 6 balais. Kompanijos manymu, Komisija negali grjsti vaistinio preparato Vidaza nejra ymo j kompensuojami ji vaistiniij prepa atij s ras, remiantis tuo, kad yra vykdomos derybos su kito vaisto gamintoju, kadangi Tvarkos aprase tokio kriterijaus nera. Kompanijos manymu, Kompensavimo komisijos teiginys, kad Dery ij komisijoje vykdomos derybos rezultatp nedave, yra klaidingas. Kompanijos nuomone, Vidaza derybinis pasiulymas buvo is viso nenagrinetas nei Derybij komisijos, nei Kompensavimo komisijos, todel Kompensavimo komisija be jokio pagrindo konstatavo, kad bendras susitarimas nebuvo pasiektas. Kompanija pazymejo, kad derybij metu Dery ij komisija uzdave keletij klausimp del Kompanijos pasiulymo del klinikiniais rezultatais pag jstos gydymo prieinamumo gerinimo ir rizikos pasidalijimo sutarties, kurj pasirasius butij kompensuojamos gydymo islaidos tik atsakiusiij j gydym pacientij, t.y. pasiekus teigiamus klinikinius rezultatus, taciau issamiai jo nesvarste ir nusprende sj kompanijos pasiulymq persiijsti Komisijai. Kompanija pazymejo, kad Derybij komisija turi teis? perduoti klausirmj spipsti Komisijai, taciau Kompensavimo komisijos klaidingai nurodoma, kad derybos rezultatp nedave, kadangi, Kompanijos
5 manymu, derybos del Vidaza nevyko. Kompanlja pazymejo, kad Derybi} komisijos ji dar perklause, kokia butij Derybij komisijos nuomone del jos p teikto pasi lymo, taciau Derybp komisija nepateike jokip argumentq, paaiskinimp ar kitokii} teiginip, tik kelis kartus pakartojo, jog palieka pasiulym svarstyti irsprendim deljopriimtikomisijai. Kompanija pazymejo, kad Komisija gali priimti sprendim, t.y., nejrasyti vaistinio preparato \ kompensuojamiy vaistiniij preparat s ras tik tokiu atveju, kai ji gauna Derybi komisijos sprendim ir kai nustato, kad po deiybif vaistinio preparato kompensavimo jtaka PSDF biudzetui neatitinka tvarkos a raso 24 punkto nustatytij reikalavimij. Siuo atveju, Derybij komisijos sprendimo nebuvo. Galiausi i, Kompanijos nuomone, Kompanijai pateiktas sprendimas nera aiskus, suprantamas, nenurodytos objektyviais ir patikrinamais kriterijais pagrjstos sprendimo priezastys, priestarauja Viesojo administravimo principams. Atsizvelgiant j tai, Kompanija praso patenkinti jos apeliacij ir pavesti Komisijai pakartotinai svarstyti Celgene kompanijos paraisk. Apeliacines komisijos nariai, susi azin su Pareiskejo 2016-09-05 p teiktos paraiskos nagrinejimo medziaga, nurodyta pries tai, taip pat Kompensavimo komisijos 2018-11-05 aste Nr. BR- 1996 nurodytais motyvais, PareiSkejo apeliacijoje bei Apeliacines komisijos posedzio metu isdest tais argumentais, jvertino, kad Kom ensavimo komisijos priimtas s rendimas neatitinka Viesojo administravimo jstatymo 8 straipsnio reikalavimip t.y, priimtas sprendimas nera aiskus, tinkamai argumentuotas. Nesilaikyta Ligp, vaistinip preparatij ir medicinos pagalbos priemonii} jrasymo \ kompensavimo s rasus ir jij keitimo apra o 53 punkto numatytij reikalavimij, t.y., Kompensavimo komisijos priimtas sprendimas ne a aiskus, nera issamiai nurodytos objektyviais ar patikrinamais kriterijais pagrjstos priimti} sprendimi} priezastys. Taip pat nustatyti tokie sprendimo priemimo proceduriniai trukumai, kai kad svarstant areiskejo paraiskq. nebuvo issamiai jvertinta vaistinio preparato [taka PSDF biudzetui, atsizvelgiant j visus Kompanijos teiktus derybinius pasiulymus, Kompens vimo komisijos sprendimas nejrasyti j A sqrasq vaistinio reparato Azacitidinu (Vidaza), ne agrjstai remiasi kito vaisto vertinimu, Derybij komisija persipsdama pasiulym Kompensavimo komisijai, neargumentavo, kodel Kompanijos pasiulymas neatitinka Tva kos apra o, tai pat truksta argumentavi o del vaisinio pre arato Az citidino (Vidaza) pridetines terapines vertes p cienti} pogrupiui pervertinimo. Pazymetina, kad netgi Kompensavimo komisijos 2018-11-05 raste N. BR- 1996 nera pateikiami aiskus ir issamus atsakymai Apeliacinei komisijai. NUTARTA. Remiantis nustatytomis aplinkybemis, vienbalsiai nuspr sta atenkinti Pareiskejo apeliacij ir siulyti sveikatos apsaugos ministrui pavesti Kompensavimo komisijai pakartotinai svarstyti pa aisk, jvertinant Apeliacines komisijos nurodytus trukumus ir priimti Viesojo administ avimo jstatymo 8 strai snio ir Ligi}, vaistinii} preparatij ir medicinos pagalbos priemonii} jrasyti j kompensavimo s rasus ir ji} keitimo apraso 53 punkto reikalavimus atitinkantj s rendim. Komisijos pirmininke Inga Grigiene Komisijos sekretore Inga Skutkeviciute